SaludImagina un tratamiento que se pone una sola vez y mantiene el colesterol controlado durante meses, sin pastillas diarias ni pinchazos. Suena a promesa exagerada, pero es justo lo que persigue una nueva terapia experimental que acaba de dar sus primeros resultados.
Un ensayo inicial en 35 personas logró reducir el colesterol LDL más de un 60% con una única dosis, un efecto que se mantuvo al menos un año
Imagina un tratamiento que se pone una sola vez y mantiene el colesterol controlado durante meses, sin pastillas diarias ni pinchazos. Suena a promesa exagerada, pero es justo lo que persigue una nueva terapia experimental que acaba de dar sus primeros resultados.
El problema que busca resolver es sencillo: hasta la mitad de las personas que empiezan un tratamiento para reducir el colesterol lo abandonan durante el primer año. ¿El motivo? El colesterol alto no produce síntomas, no duele, y el tratamiento tampoco da resultados que se noten de un día para el otro. Ante esa falta de señales, no es raro que algunas personas lo acaben dejando. Sin embargo, mientras tanto, el colesterol LDL, el que se conoce popularmente como “colesterol malo”, sigue acumulándose en las paredes de las arterias.
Esta terapia apuesta por dar un giro a la forma de tratar el colesterol: en vez de un fármaco para toda la vida, una única dosis que actúa sobre el gen que fabrica la proteína PCSK9 en el hígado, la pieza que controla cuánto colesterol LDL queda circulando en la sangre. En su primer ensayo con humanos, la dosis más alta bajó el colesterol LDL más de un 60% y el efecto duró al menos un año.
¿Cómo se consigue algo así con un solo pinchazo? El tratamiento, llamado VERVE-102, va directo al origen. Su objetivo es “apagar” el gen que fabrica la proteína PCSK9 en las células del hígado. Para llegar hasta allí utiliza unas pequeñas partículas de grasa, nanopartículas lipídicas, que transportan la molécula ARN hasta el hígado. Una vez dentro de las células, esta carga actúa como un GPS: guía al sistema de edición hasta el punto exacto del ADN que hay que modificar.
La modificación es sorprendentemente fina. En lugar de cortar la cadena de ADN, esta técnica, conocida como “edición de bases”, cambia una sola “letra” del código genético por otra. Es como corregir una errata de un texto extenso sin tocar ni una coma del resto. Con este cambio, el gen deja de funcionar, el hígado produce menos proteína PCSK9 y, así, retira más colesterol LDL de la sangre.
Lo curioso es que esta idea ya existía en la genética de algunas personas: hay quienes nacen con la proteína poco activa, lo que se traduce en un “colesterol malo” muy bajo y en un menor riesgo cardiovascular. La terapia génica intenta imitar esa protección natural, pero con una diferencia clave frente a los tratamientos actuales: en vez de bloquear la proteína de forma temporal, modifica el gen que la fabrica. Si esa modificación se mantiene, el efecto podría durar años, pero los investigadores todavía tienen que confirmarlo.
Los datos disponibles proceden de un ensayo en fase 1b, la etapa más temprana en la que un tratamiento se prueba en personas. En esta fase lo que se busca, sobre todo, es comprobar que es seguro y empezar a ver qué dosis funciona mejor. Participaron 35 personas, y el patrón fue claro: cuanto más alta la dosis, mayor la caída del colesterol. La lectura es que mientras más células del hígado se editan, más se nota el efecto del tratamiento.
Ahora bien, ¿cómo se explica que el efecto dure, si el hígado renueva sus células constantemente y las editadas van muriendo? La hipótesis de los investigadores es que el cambio genético se hereda: cuando una célula editada se divide, transmite la corrección a sus células hijas. Si se confirma, explicaría por qué una sola dosis podría proteger durante mucho tiempo a las personas con el colesterol alto.
La terapia, sin embargo, aún está lejos de aplicarse. El ensayo arrancó en 2024 y seguirá hasta 2027. Después se harán estudios más amplios para confirmar que es eficaz y segura, además de identificar qué personas se podrían beneficiar más. Hay, eso sí, una señal de que el camino podría acortarse. La agencia reguladora de Estados Unidos le ha concedido la designación de “vía rápida”, lo que agiliza la evaluación si los resultados siguen acompañando.
